作者时间
内容
[ 导读 ] 如果把2026年的AI制药放到更长的时间轴上看，一个变化正在变得越来越明显： AI正在从“帮助科学家找资料”，进入直接理解人体生物数据、寻找疾病靶点、设计药物，并最终在人体试验中验证结果的阶段。
AI正在从“帮助科学家找资料”，进入直接理解人体生物数据、寻找疾病靶点、设计药物，并最终在人体试验中验证结果的阶段。
过去几年，AI制药最大的故事是“发现药物更快了”。
但进入2026年，故事开始发生变化。
研究人员不再满足于让AI寻找一个新的抗癌药或者新型抗纤维化药物，而是开始把问题直接指向一个更大的医学命题：
人类衰老本身，能不能被测量、干预，甚至部分逆转？
最近连续出现的4项研究，恰好构成了这个方向的一条完整链条。
一端是AI设计药物之后，在人体血液蛋白层面观察到“生物年龄”下降；另一端是AI开始直接处理基因、蛋白质、转录组和临床数据，并进一步尝试自动寻找抗衰老靶点。
与此同时，基因编辑技术开始突破“大段DNA无法精准插入”的瓶颈。
这意味着，AI正在改变的不只是药物研发效率，而可能是整个生命科学的研发方式。
9月7日，Insilico Medicine在《Nature Biotechnology》发表了一项引发巨大关注的研究。
研究对象是Rentosertib。
它并不是一款专门为“延缓衰老”开发的保健药，而是一款用于治疗**特发性肺纤维化（IPF）**的创新小分子药物。
真正特殊的地方在于，它从靶点发现到分子设计都深度使用了AI。
Insilico通过PandaOmics分析多组学数据、疾病网络、因果关系以及衰老相关生物学，将TNIK筛选为重要靶点；随后再通过Chemistry42等生成式AI工具设计和优化分子。
从靶点识别到临床前候选物确定，整个过程约18个月。相关早期研发成果此前已经发表于《Nature Biotechnology》。
换句话说，这不是传统意义上“先找到一个老药，再看看它有没有抗衰老作用”。
它是从疾病、衰老生物学和AI靶点发现出发，最终走到人体临床。
这也是这项研究真正值得关注的地方。
研究团队重新分析了Rentosertib此前IIa期临床试验中的血液蛋白数据。
共有42名IPF患者进入这项分析，研究人员检测了2841种蛋白质，然后使用6套独立开发的蛋白质衰老时钟进行评估。
结果非常有意思。
6套模型虽然训练方法和数据来源不同，但都观察到了治疗组预测生物年龄下降的趋势。
在30mg、每日两次的剂量组中，第4周附近出现最明显的变化，部分模型测算的生物年龄下降约3至4年，其中一个模型最高接近6年。
研究人员还将结果与英国UK Biobank中约55,319人的数据进行比较，观察到部分与年龄相关的蛋白表达轨迹发生了相反方向的变化。研究还发现，药物影响了与细胞衰老、RTK-PI3K、RAS-ERK等信号相关的蛋白和通路。
这也是为什么这项研究会迅速成为全球抗衰老领域的热点。
过去所谓“抗衰老”，经常停留在动物实验或者实验室细胞层面。
现在第一次出现了一种更加接近临床药物开发的路径：
AI发现靶点 → AI设计药物 → 人体给药 → 血液蛋白变化 → AI衰老时钟测量。
这条链路一旦成熟，抗衰老药物就有可能从“寻找长寿秘方”，转向标准化的药物研发。
这里必须降温。
这42个人不是健康老人，而是特发性肺纤维化患者。
而且这项研究主要观察的是蛋白组和“生物年龄时钟”的变化，而不是证明这些患者真正多活了几年。
这两件事不能画等号。
研究团队自己也指出，目前还不能完全区分“真正减缓衰老”与“肺部疾病得到治疗之后造成的生物标志物改善”。Michael Levitt也指出，下一步最值得观察的是健康老年人中的试验。
因此，更准确的结论应该是：
Rentosertib证明了“药物干预后，人体多套生物年龄模型可以同时出现年轻化信号”这一可能性，但还没有证明人类寿命因此延长。
这件事情还有一个容易被忽略的背景。
Rentosertib并不是停留在实验室阶段。
2026年7月，Insilico宣布启动Rentosertib治疗IPF的III期临床试验。
该药此前已经完成IIa期研究，60mg每日一次组12周时的平均FVC变化为+98.4mL，而安慰剂组为-20.3mL。
9月9日，公司又宣布III期试验完成首例患者给药。该研究注册号为NCT07687459/CTR20262475。
但需要注意：
III期验证的主要目标仍然是特发性肺纤维化，而不是“延长人类寿命”。
这意味着Rentosertib真正面临的硬考验仍然是传统药物开发的核心指标——疗效、安全性、疾病进展以及长期临床获益。
这恰恰说明AI制药已经进入一个新阶段：
AI可以改变药物怎么被发现，但不能跳过临床试验。
Rentosertib背后的另一条产业链也正在发生变化。
过去的AI制药逻辑主要集中在药物发现端：
AI找靶点、AI筛分子、AI预测结构。
问题是，找到1000个候选分子，并不意味着有1000个药物可以上市。
这些分子仍然需要合成、药理、毒理、动物实验、临床试验、患者招募、数据管理、统计分析以及监管申报。
于是，AI越快产生候选药物，后面的临床开发压力反而越大。
这也是最近医药CXO行业讨论“AI不杀CXO”的核心背景。
9月15日，动脉网举办“AI不杀CXO？如何重构行业价值链”圆桌讨论，太美医疗科技全球临研交付负责人蔡鑫、有临医药董事长王俊林等参与讨论。
太美医疗披露的数据比较直接。
2026年上半年，公司新增合同金额3.64亿元，同比增长15%；其中AI临床开发平台新增合同2.66亿元，同比增长47%。
其Wiz.AI文思智能平台同期新增合同1.24亿元，同比增长67%，收入同比增长48%。
这组数据背后其实反映了一个产业变化：
AI没有把临床研发这块业务直接拿走，而是在改变客户购买CXO服务的方式。
以前CXO比的是：
人多不多、项目做得快不快、价格便不便宜。
现在越来越多客户开始问：
有没有AI平台？
能不能自动处理数据？
能不能缩短临床周期？
能不能减少重复人工？
能不能把AI能力直接嵌入临床项目？
太美医疗给出的案例显示，在数据管理、文档管理、药物警戒等标准化程度较高的环节，AI已经可以显著降低人工工作量。
但临床开发最重要的一点没有改变：
AI可以处理信息，但最终的医学判断、试验设计、患者安全、监管责任和临床证据仍然需要专业人员负责。
这也是“Human in the Loop”为什么仍然重要。
从资本市场角度看，AI对CXO的影响其实更加微妙。
国金证券近期的研究认为，AI能够明显压缩靶点挖掘、分子生成、工艺优化等早期研发环节的周期，但大量AI产生的候选分子依然需要合成、药理、毒理等湿实验验证，因此AI在一定程度上反而可能扩大CXO需求。
这解释了为什么今年CXO行业没有出现简单的“AI替代逻辑”。
真正受到压力的，很可能是纯粹依靠增加人手获得收入的业务模式。
而新的价值链正在变成：
AI平台 → 数据 → 专业人员 → 实验/临床交付 → 监管证据 → 商业化。
也就是说，未来CXO卖的可能不再只是“100个人做一个项目”。
而是：
100个人+AI平台，完成过去300个人才能完成的工作。
这对行业利润率、人员结构和竞争壁垒的影响，可能比“AI会不会取代CXO”更重要。
如果说Rentosertib是在“修复衰老相关的生物状态”，那么基因编辑技术正在尝试从另一个方向解决衰老和遗传疾病问题：
直接修改DNA。
9月16日，《Nature》发表了来自美国研究团队的Prime Assembly研究。
这项技术建立在Prime Editing基础上，目标是解决传统基因编辑长期存在的一个难题：
小范围修改已经越来越容易，但如果需要插入一大段DNA，就会迅速变得困难。
研究团队开发的Prime Assembly利用CRISPR引导的双flap结构，在人体细胞中实现DNA序列的组装和定点插入。
与传统同源重组方式相比，它不依赖DNA双链断裂，也不需要依赖细胞周期，因此在分裂细胞和非分裂细胞中都可以工作。
更重要的是，它不仅可以进行单个基因片段插入，还可以进行更大的基因组重排。
研究人员已经在人体细胞中完成了外显子重编码、转基因整合，以及达到兆碱基规模的基因组重排等实验。
这解决的是一个非常实际的问题。
很多遗传病不是一个简单的“A变成G”。
有些疾病涉及一个基因内部的大段缺失、多个突变，甚至不同患者存在不同突变。
过去，如果每一种突变都需要设计一种疗法，那么“通用基因治疗”很难实现。
Prime Assembly提供的思路是：
与其针对每一种突变分别修补，不如把一整段正确DNA重新组装到指定位置。
这可能让“一种疗法覆盖更多患者”的基因治疗模式变得更现实。
这项技术的意义很大，但同样不能把实验室结果直接等同于临床疗法。
目前公开研究主要还是在细胞和相关实验体系中证明技术可行性。
真正进入人体，还要面对几个核心问题：
第一是递送。
这么复杂的基因编辑系统如何准确送到目标组织，本身就是难题。
第二是效率。
实验室细胞中的编辑效率，不等于人体器官中的编辑效率。
第三是安全性。
即使不采用传统双链断裂，也仍然必须系统评估脱靶编辑、异常重排、免疫反应等风险。
第四是规模化生产。
能够在实验室完成一次编辑，和能够制造足够稳定、可重复、符合监管要求的治疗产品，是两回事。
所以Prime Assembly现在更准确的定位是：
把基因编辑的“能力边界”往前推了一大步，但距离真正的临床产品还有研发和监管工作要完成。
如果说前面三件事情解决的是“药”和“基因”，9月17日《Cell》发表的一项研究，则直接解决另一个基础问题：
AI到底能不能真正理解衰老？
Insilico Medicine联合Liquid AI、Buck Institute、哈佛医学院及Brigham and Women's Hospital等研究团队，在《Cell》发表论文：
《An open benchmark and language models for AI in aging biology》。
研究推出了三个相互连接的工具：
LongevityBench、Longevity-LLMs以及Longevity Claw。
这件事情的重要性在于：
过去的大语言模型主要处理文本。
但人体衰老不是一篇论文。
真正研究衰老，需要同时看：
DNA甲基化；
基因表达；
蛋白质；
遗传数据；
临床指标。
这些数据完全不是同一种语言。
于是研究团队试图把AI从“读论文的模型”，变成“读生物数据的模型”。
LongevityBench是这套系统最关键的基础设施。
研究团队设置了17项任务、5大类生物数据领域：
临床数据；
遗传学；
表观遗传学；
转录组；
蛋白质组。
然后对18个前沿AI系统进行测试。
结果其实非常有意思。
并不是模型越大越好。
不同模型在不同生物数据领域表现差异明显，没有一个通用模型可以在所有任务上占据优势。
而最困难的任务之一，就是：
直接从组学数据预测生物年龄。
这件事情非常重要。
因为它意味着今天的AI虽然已经非常擅长语言和知识问答，但距离真正理解人体复杂生物系统，还有很大距离。
研究团队进一步训练了5个Longevity-LLMs。
这些模型参数规模大约从0.6B到9B，专门使用衰老和多组学数据进行训练。
论文报告称，这些经过领域训练的小模型在LongevityBench部分任务中可以达到或超过更大型通用模型的表现。
这给AI制药行业带来一个非常现实的启示：
生命科学未必需要一个“什么都懂”的超级大模型。
未来更可能出现：
通用大模型负责推理；
专业小模型负责蛋白质、基因、临床数据；
AI Agent负责调用工具；
实验室负责验证。
最终组成一个“AI科学家系统”。
最后一个组件Longevity Claw，则更加接近AI Agent。
它的定位不是单纯回答“什么是衰老”，而是连接不同的衰老研究工具，用于分析数据、寻找模式以及帮助筛选潜在治疗靶点。
这意味着AI在生命科学领域正在出现一个重要转变：
过去：
人类提出问题 → AI搜索资料 → 人类做实验。
现在：
人类提出问题 → AI分析多组学数据 → AI提出候选靶点 → AI调用研究工具 → 人类进行实验验证。
这已经非常接近“AI科学家”的雏形。
当然，目前Longevity Claw仍然是科研工具，而不是能够独立完成药物研发的机器科学家。论文的意义更多在于建立一套开放的模型、测试体系和研究工具，而不是宣布AI已经可以独立发现抗衰老药物。
单独看，这四条新闻很容易变成四个互不相关的科技新闻。
但把它们放在一起，逻辑非常清楚：
第一步，AI发现新的生物靶点。
Rentosertib背后的TNIK就是一个典型案例。
第二步，AI设计新的药物分子。
Chemistry42参与了Rentosertib的分子设计和优化。
第三步，人体试验开始用AI测量药物对衰老生物学的影响。
6套蛋白质衰老时钟同时出现生物年龄下降信号。
第四步，AI开始学习如何直接理解衰老相关的多组学数据。
LongevityBench和Longevity-LLMs把基因、表观遗传、转录组、蛋白组以及临床数据纳入同一个AI研究框架。
第五步，基因编辑进一步扩大“修复DNA”的能力边界。
Prime Assembly开始尝试解决大段DNA精准插入和复杂基因组重排问题。
这意味着生命科学正在出现一个新的研发闭环：
数据 → AI → 靶点 → 分子 → 临床 → 生物年龄 → 再回到数据。
从产业角度看，最值得关注的未必是一款所谓“抗衰老神药”。
因为目前距离真正证明“延长人类寿命”，还有很长距离。
真正发生变化的，是整个研发基础设施。
未来的长寿科技可能同时涉及：
AI制药。
用于寻找衰老靶点、设计分子、预测毒性和疗效。
多组学数据。
蛋白组、基因组、表观遗传、转录组将成为AI训练和临床验证的重要数据资产。
生物年龄检测。
如果生物年龄可以被可靠、重复地量化，那么抗衰老药物就有机会拥有类似肿瘤药物的客观生物标志物。
基因编辑。
对于遗传疾病以及部分衰老相关机制，直接修改DNA可能成为另一条路线。
临床CRO和数据服务。
AI发现的候选药物越多，真正进入临床的项目越多，后端临床开发、患者招募、数据管理和监管服务的重要性反而可能上升。
所以，所谓“AI破解衰老”，真正值得关注的不是一句“不老泉来了”。
而是：
生命科学第一次开始具备了一套越来越完整的机器化研发基础设施。
第一道，是生物年龄到底是不是衰老本身。
现在的各种aging clocks，本质上都是从DNA甲基化、蛋白质等数据推算出的指标。
一个人的“生物年龄”下降3年，并不自动意味着他的寿命增加3年。
第二道，是短期生物标志物能不能转化为长期临床获益。
抗衰老真正需要证明的最终不是“蛋白质变年轻了”，而是疾病减少、身体功能改善、健康寿命延长。
第三道，是安全性。
衰老不是一个单一疾病，而是几十年积累形成的复杂生物过程。
如果通过药物、基因编辑或者其他方式长期改变人体细胞状态，就必须回答一个非常现实的问题：
年轻化的同时，会不会增加癌症、免疫异常或者其他长期风险？
这些问题目前都没有被完全解决。
过去几十年，人类研究衰老更像是在黑暗中寻找答案。
科学家知道DNA、蛋白质、细胞衰老、炎症、代谢和线粒体都与衰老有关，但这些因素之间存在极其复杂的关系。
AI的出现改变了一个关键变量：
数据处理能力。
过去一个研究团队不可能同时分析几十万人的蛋白质、基因、临床和表观遗传数据。
现在AI可以开始做这件事。
更重要的是，AI还可以把这些数据进一步转化成：
靶点；
药物；
生物年龄模型；
临床指标；
基因编辑方案。
所以2026年的真正突破并不是“人类已经实现不老”。
而是：
人类第一次开始拥有了一套可以系统研究、测量和干预衰老的技术体系。
Rentosertib提供了人体层面的早期信号，LongevityBench试图建立AI理解衰老的标准，Longevity-LLMs让专业模型开始直接处理多组学数据，而Prime Assembly则继续扩大人类修改基因组的能力边界。
真正的分水岭，也许不是某一天突然出现一颗“不老药”。
而是未来10年，AI能不能把这些分散的技术真正连接起来：
看懂衰老 → 找到靶点 → 设计药物 → 人体验证 → 精确测量 → 持续优化。
如果这条闭环最终跑通，那么人类对衰老的理解就可能从“接受自然规律”，逐渐转向“可以测量、可以干预、可以工程化优化”。
这可能才是AI时代长寿科技最值得关注的变化。
微信公众号
